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Ce mercredi matin, les parents apprenaient avec la joie qu'on peut imaginer que plus de 900.000 SMS de dons avaient été envoyés et permettaient d'atteindre le 1,9 million nécessaire pour le paiement du Zolgensma, ce médicament de thérapie génique qui permettrait de sauver Pia, leur petite fille de 9 mois atteinte d'une maladie rare, l'amyotrophie spinale. Lorsque la somme aura effectivement été versée sur leur compte en banque, les parents devraient s'envoler aux États-Unis où la substance sera injectée dans la moelle épinière de Pia.
Un spécialiste belge de la maladie et son traitement, le pédiatre Laurent Servais, professeur à l'université d'Oxford et Liège tempère cependant l'espoir en affirmant que ce médicament qui vient d'être approuvé aux États-Unis mais pas encore dans l'Union européenne pourrait ne pas avoir d'effet sur Pia, celle-ci étant déjà trop âgée. "Malheureusement, ces traitements sont d'autant plus efficaces qu'ils sont donnés à un âge précoce. C'est la raison pour laquelle en Fédération Wallonie-Bruxelles, nous screenons tous les nouveaux-nés afin de pouvoir les traiter dès la naissance. Une étude montre que, malheureusement, plus tard on donne le traitement moins il est efficace. Aujourd'hui, le seul enfant connu qui a été traité après 7 mois n'a pas montré d'évolution positive", a-t-il déclaré ce matin au micro de notre journaliste Hanan Harrouch pour Bel RTL.
Cependant, "on ne peut jamais dire qu'il n'y a pas d'espoir, certainement pas, car on n'a pas assez de recul. Un enfant de 6 mois, 10 mois, 11 mois peut certainement encore bénéficier de ce type de traitement. Mais le bénéfice qu'il en retirera ne sera certainement pas celui que pourra en retirer un enfant beaucoup plus jeune", a précisé le professeur. Dans un entretien accordé à La Libre Belgique, il écartait la possibilité d'une guérison totale: "Je ne peux pas parler d’un patient que je ne connais pas. Mais un enfant de 10 mois qui présente une SMA1 n’a aucune chance d’être guéri par le Zolgensma ou par n’importe quel médicament. Il peut au mieux être légèrement amélioré."
"L'amyotrophie spinale est une maladie génétique rare mais pas tant que ça puisqu'elle touche un enfant sur 7000. On détecte 5 à 6 nouveaux cas par an en Fédération Wallonie-Bruxelles. L'enfant est normal à la naissance mais présente rapidement des symptômes dans les premiers mois de vie. L'issue est souvent le décès qui survient assez rapidement ou un handicap sévère", a également rappelé le spécialiste ce matin sur Bel RTL.
